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百家了庄闲技巧赌必胜报道美国FDA批准PTC Therapeutics新药Emflaza(deflazacort)扩大适用范围_百家了庄闲技巧赌必胜官网资讯

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-06-11 10:15  浏览次数:0
摘 要:  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退,最终由于心脏衰竭
  杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见而致命的遗传疾病,多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退,最终由于心脏衰竭,或是呼吸能力受损,最终在20多岁时过早夭折。

近日,PTC Therapeutics宣布美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已批准其新药(http://www.chemdrug.com/)Emflaza(deflazacort)扩大适用范围,治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后,有望进一步造福大发全天计划儿童。

  Emflaza
  
  Emflaza是一种糖皮质激素的前体。长久以来,Emflaza在全球多个国家内被用于治疗DMD。

从作用机制上看,Emflaza能起到抗炎症和免疫抑制的效果。但目前我们仍不明确它ag8.ag亚游官网能对DMD产生积极的疗效。
 
  在一项早期于美国进行的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,研究人员们招募了196名男性儿童。在52周的试验结束之际,研究人员们发现使用0.9 mg/kg剂量Emflaza的儿童,其肌肉力量较安慰剂对照组有着显著提高。不过1.2 mg/kg高剂量组却没有观察到这一现象。

在另一项招募了29名患者,时长达104周的临床试验中,在肌肉强度等指标上,Emflaza相对安慰剂对照组也有着多个优势。
 
 
 
 
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